Un tratament experimental denumit ION224 ar putea deveni o armă importantă împotriva uneia dintre cele mai rapid răspândite boli hepatice din lume. Cercetătorii de la Universitatea California San Diego au raportat că acest medicament a produs îmbunătățiri semnificative la pacienții cu steatohepatită asociată disfuncției metabolice (MASH), o formă agresivă de boală hepatică grasă strâns legată de obezitate și diabet de tip 2. Rezultatele au fost publicate în revista The Lancet.
Cum acționează ION224
Spre deosebire de alte tratamente care se concentrează pe scăderea în greutate sau gestionarea simptomelor, ION224 atacă direct procesul bolii. Medicamentul blochează o enzimă numită DGAT2, implicată în producerea și stocarea grăsimilor în ficat. Oamenii de știință consideră că excesul de grăsime din celulele hepatice declanșează inflamație, leziuni tisulare și cicatrici progresive.
„Prin blocarea DGAT2, întrerupem procesul bolii la cauza sa fundamentală, oprind acumularea de grăsime și inflamația chiar în ficat", a declarat dr. Rohit Loomba, investigatorul principal al studiului și șeful Diviziei de Gastroenterologie și Hepatologie la UC San Diego School of Medicine. Cercetătorii subliniază că această abordare este deosebit de importantă deoarece ION224 a îmbunătățit sănătatea ficatului chiar și atunci când pacienții nu au slăbit semnificativ.
Rezultatele studiului clinic de fază IIb
Studiul clinic de fază IIb a inclus 160 de adulți din Statele Unite diagnosticați cu MASH și fibroză hepatică ușoară până la moderată. Participanții au primit injecții lunare cu ION224 în doze diferite sau placebo, pe o perioadă de 51 de săptămâni. Pacienții care au primit cea mai mare doză au înregistrat cele mai bune rezultate: aproximativ 60% dintre aceștia au prezentat îmbunătățiri semnificative ale sănătății hepatice față de grupul placebo.
Medicamentul a fost în general bine tolerat, fără efecte adverse grave atribuite tratamentului. Studiul este considerat remarcabil deoarece este primul care demonstrează că blocarea DGAT2 printr-o terapie antisens poate îmbunătăți atât inflamația, cât și fibroza hepatică la persoanele cu MASH. Un avantaj suplimentar este că ION224 a evitat creșteri periculoase ale trigliceridelor, un efect secundar observat la alte medicamente care vizează producția de grăsime hepatică.
O boală silențioasă, cu impact global uriaș
MASH, denumită anterior steatohepatită non-alcoolică (NASH), face parte dintr-o afecțiune mai largă cunoscută sub numele de boală hepatică steatotică asociată disfuncției metabolice (MASLD). Boala devine tot mai frecventă odată cu creșterea ratelor de obezitate și diabet la nivel mondial. Conform estimărilor citate de cercetători, până la unul din patru adulți la nivel global ar putea avea o formă de boală hepatică grasă, iar în Statele Unite sunt afectate peste 100 de milioane de persoane.
Mulți oameni nu știu că suferă de această afecțiune, deoarece simptomele apar adesea abia după ce s-au produs leziuni hepatice grave. În cazurile severe, cicatrizarea progresivă poate duce la ciroză și insuficiență hepatică, transplantul de ficat rămânând una dintre puținele opțiuni terapeutice disponibile.
De ce enzima DGAT2 a devenit o țintă de interes major
Interesul științific față de DGAT2 a crescut deoarece această enzimă joacă un rol central în lipogeneza de novo, procesul prin care organismul produce grăsime în ficat. Cercetătorii consideră tot mai mult că această cale metabolică este un factor-cheie în declanșarea inflamației și fibrozei în MASH. Blocarea sa ar putea reprezenta, astfel, o strategie terapeutică de referință, care ar putea fi utilizată în combinație cu medicamentele populare din clasa GLP-1 și cu alte terapii existente.
Sursa: https://www.sciencedaily.com/releases/2026/05/260526233632.htm
