Agenția Europeană a Medicamentului (EMA) a recomandat acordarea unei autorizații de comercializare în Uniunea Europeană pentru Jascayd (nerandomilast), un medicament destinat adulților cu fibroză pulmonară idiopatică (IPF) sau fibroză pulmonară progresivă (PPF). Ambele afecțiuni sunt boli pulmonare grave, caracterizate prin cicatrizarea progresivă și ireversibilă a țesutului pulmonar.
Boli cu opțiuni terapeutice limitate
Atât IPF, cât și PPF pot provoca simptome severe, printre care dificultăți de respirație, care duc la spitalizare și, în final, la deces în câțiva ani de la diagnostic, din cauza declinului progresiv al funcției pulmonare. În prezent, opțiunile de tratament disponibile pentru pacienții cu aceste afecțiuni sunt limitate, ceea ce face ca apariția unui nou medicament să reprezinte un pas important.
Mecanism de acțiune diferit față de terapiile existente
Jascayd are un mecanism de acțiune diferit față de medicamentele deja autorizate pentru IPF și PPF, reprezentând astfel o nouă opțiune terapeutică. Substanța activă, nerandomilast, face parte din clasa inhibitorilor PDE4 și blochează preferențial activitatea unei enzime numite PDE4B, exprimată la nivelul plămânilor și implicată atât în procesul de fibrozare, cât și în cel inflamator. Prin blocarea activității acestei enzime, Jascayd reduce simultan fibroza și inflamația pulmonară.
Studii clinice pe peste 2.300 de pacienți
Recomandarea EMA se bazează pe datele provenite din două studii principale care au inclus 2.355 de pacienți cu IPF sau PPF. Principalul indicator de eficacitate urmărit în ambele studii a fost declinul funcției pulmonare pe parcursul unui an de tratament, măsurat prin capacitatea vitală forțată (FVC) — cantitatea maximă de aer pe care o persoană o poate expira forțat după o inspirație profundă. FVC este redusă în IPF și PPF și scade pe măsură ce boala progresează. La începutul studiilor, aproximativ 78% dintre pacienții cu IPF și 44% dintre cei cu PPF urmau deja un tratament de fond pentru boala lor.
Rezultate: declinul funcției pulmonare semnificativ redus
În ambele studii, pacienții au primit fie Jascayd, fie placebo, unii în monoterapie, alții în combinație cu tratamentul de fond existent. Rezultatele au arătat că declinul FVC a fost semnificativ mai mic la pacienții tratați cu Jascayd față de cei care au primit placebo, indicând o încetinire a progresiei bolii.
În studiul dedicat pacienților cu IPF, scăderea medie a FVC după un an a fost de aproximativ 115 ml pentru doza de 18 mg de două ori pe zi și de 139 ml pentru doza de 9 mg de două ori pe zi, comparativ cu 183 ml în grupul placebo. În studiul privind PPF, valorile au fost de aproximativ 99 ml și, respectiv, 85 ml, față de circa 166 ml în grupul placebo. De asemenea, rezultatele din ambele studii au sugerat că tratamentul cu Jascayd reduce mortalitatea.
Doze și efecte secundare
Jascayd se administrează oral, doza recomandată fiind de 18 mg de două ori pe zi. Doza poate fi redusă la 9 mg de două ori pe zi dacă pacientul nu tolerează tratamentul din cauza diareei sau scăderii în greutate. Totuși, doza de 18 mg nu trebuie redusă la pacienții care iau concomitent pirfenidonă, un alt medicament antifibrotic, deoarece aceasta scade nivelul de nerandomilast în organism. Cele mai frecvente efecte secundare raportate au fost diareea și scăderea în greutate.
Următorii pași spre accesul pacienților
Opinia adoptată de Comitetul pentru Medicamente de Uz Uman (CHMP) al EMA reprezintă o etapă intermediară. Aceasta va fi transmisă Comisiei Europene pentru adoptarea unei decizii privind autorizarea de comercializare la nivelul întregii UE. Odată acordată autorizația, deciziile privind prețul și rambursarea vor fi luate la nivelul fiecărui stat membru, în funcție de contextul sistemului național de sănătate. Solicitantul autorizației pentru Jascayd este Boehringer Ingelheim International GmbH.
Sursa: https://www.ema.europa.eu/en/news/new-medicine-two-types-pulmonary-fibrosis
