Agenția Europeană a Medicamentului (EMA) a recomandat acordarea unei autorizații de comercializare în Uniunea Europeană pentru Redemplo (plozasiran), destinat tratării adulților cu sindrom familial de quilomicronaemie (FCS). Este vorba despre o boală rară ereditară care afectează capacitatea organismului de a descompune lipidele (grăsimile) și care cauzează niveluri extrem de ridicate de trigliceride în sânge.
Manifestările și complicațiile bolii
Pacienții cu FCS experimentează o gamă largă de simptome severe, inclusiv dureri abdominale intense, atacuri potențial fatale de pancreatită acută, mărirea ficatului și splinei, diabet, dificultăți de concentrare, pierderi de memorie și leziuni grase pe piele numite xantome. Deși persoanele cu această condiție trebuie să restricționeze strict aportul de grăsimi prin dietă, această abordare nu este întotdeauna fezabilă sau suficient de eficace pentru a reduce nivelurile de trigliceride și a preveni pancreatita. Medicamentele tradiționale care micșorează nivelul lipidelor au impact minimal asupra reducerii trigliceridelor la pacienții cu FCS.
Cum funcționează Redemplo și administrarea acestuia
Substanța activă din Redemplo, plozasiran, este o arnă de interfență mică (siRNA) de primă generație, concepută pentru a bloca producția de APOC3, o proteină care încetinește descompunerea grăsimilor. Prin blocarea producției acestei proteine, Redemplo reduce nivelul de trigliceride în sânge și, ca urmare, acumularea de grăsimi în organism, reducând riscul de pancreatită. Medicamentul se administrează o dată la trei luni printr-o injecție subcutanată.
Avantaj în comparație cu alte tratamente
Deși alte medicamente autorizate pot ajuta oamenii cu FCS confirmat prin testare genetică, Redemplo nu necesită confirmarea genetică a bolii. Aceasta oferă o opțiune de tratament pentru mai mulți adulți cu FCS și răspunde nevoii medicale neîndeplinite la acești pacienți, reprezentând un progres semnificativ în gestionarea acestei afecțiuni rare.
Rezultatele studiilor clinice
Recomandarea EMA se bazează pe date dintr-un studiu principal care a implicat 75 de adulți cu FCS. Toți pacienții din studiu urmăreau o dietă controlată în plus față de primirea Redemplo sau placebo. După 10 luni de tratament, pacienții care au primit Redemplo au înregistrat o reducere medie de 80% a nivelului de trigliceride în sânge, comparativ cu o reducere medie de 17% la pacienții care au primit placebo. Acest efect, observat atât la FCS confirmat genetic, cât și la FCS confirmat prin diagnostic clinic al semnelor și simptomelor, s-a menținut pe parcursul duratei de un an a studiului și până la cel puțin 18 luni. Studiul a arătat, de asemenea, că au existat semnificativ mai puține cazuri de pancreatită acută la pacienții care utilizau Redemplo comparativ cu cei care utilizau placebo.
Efectele adverse și pasii următori
Efectele secundare cele mai frecvent raportate cu Redemplo au fost hiperglicemia (niveluri ridicate de zahăr din sânge), dureri de cap, greață și reacții la locul injecției. Opinia adoptată de comitetul pentru medicamente de uz uman (CHMP) al EMA reprezintă un pas intermediar pe drumul Redemplo către acces la pacienți. Opinia va fi trimisă acum Comisiei Europene pentru adoptarea unei decizii privind autorizația de comercializare la nivelul UE. Odată ce autorizația de comercializare va fi acordată, deciziile privind prețul și rambursarea vor avea loc la nivelul fiecărui stat membru, ținând seama de rolul potențial sau utilizarea acestui medicament în contextul sistemului național de sănătate al acelui țară.
```
