Terapie genică pentru atrofia musculară spinală, aprobată pentru pacienți de toate vârstele în Europa
Novartis a obținut aprobarea Comisiei Europene pentru Itvisma, o nouă formulare intratecală a terapiei genice onasemnogene abeparvovec, destinată tratamentului atrofiei musculare spinale (SMA). Această aprobare extinde semnificativ categoria de pacienți eligibili, incluzând acum persoane cu vârsta de la doi ani în sus, inclusiv adulți, o populație mult mai largă față de cea acoperită de versiunea administrată intravenos, comercializată sub numele Zolgensma.
De ce era necesară o nouă formulare
Zolgensma este indicat doar pentru sugari și copii mici care nu depășesc un anumit prag de greutate, în general 21 de kilograme din cauza riscului de efecte adverse hepatice severe. Itvisma depășește această limitare prin modul de administrare: injecție directă în lichidul cefalorahidian, printr-o puncție lombară, într-o doză fixă, indiferent de vârsta sau greutatea pacientului. Această cale de administrare intratecală ocolește ficatul și permite tratarea unor pacienți care până acum nu aveau acces la terapia genică.
Perspectiva unui tratament unic pe viață
Aprobarea Itvisma în Europa deschide perspectiva unui tratament administrat o singură dată pentru pacienții mai în vârstă cu SMA, o boală neuromusculară genetică progresivă. Aceasta ar putea elimina necesitatea tratamentelor cronice, administrate toată viața, precum Spinraza (nusinersen) al Biogen sau Evrysdi (risdiplam) al Roche, care presupun administrări repetate și continue.
Pe ce studii clinice se bazează aprobarea
Decizia Comisiei Europene se întemeiază pe rezultatele a două studii de fază 3. Primul, studiul STEER, a inclus pacienți cu SMA cu vârste între 2 și 17 ani, care nu urmaseră anterior nicio terapie specifică, puteau sta în șezut, dar nu mersesem niciodată independent. Al doilea, studiul STRENGTH, a inclus o populație similară, dar care fusese tratată anterior cu Spinraza sau Evrysdi. Ambele studii au susținut eficacitatea și siguranța noii formulări intratecale.
Reacția comunității pacienților
Aprobarea a fost primită cu entuziasm de reprezentanții organizațiilor de pacienți. Nicole Gusset, directorul executiv al organizației SMA Europe, a declarat că această decizie reprezintă „un jalon important pentru comunitatea SMA". Ea a subliniat că, dincolo de realizarea științifică, aprobarea aduce mai aproape o nouă opțiune terapeutică pentru persoanele și familiile care caută soluții adaptate nevoilor lor individuale, exprimând totodată speranța că accesul la tratament va fi rapid și echitabil în toate țările europene.
Impactul comercial pentru Novartis
Extinderea populației eligibile pentru onasemnogene abeparvovec, deja aprobată în Statele Unite de către FDA în noiembrie anul trecut, ar putea genera vânzări de ordinul miliardelor de dolari, potrivit estimărilor companiei. În 2024, vânzările grupului Zolgensma au atins 1,23 miliarde de dolari, la care s-au adăugat 302 milioane de dolari în primul trimestru al acestui an. Totuși, vânzările au început să scadă în ultimele trimestre, pe măsură ce numărul pacienților eligibili pentru formularea intravenoasă s-a redus progresiv.
Prețuri și acces în Europa
În Statele Unite, Itvisma are un preț de listă ușor mai ridicat față de Zolgensma: 2,59 milioane de dolari față de 2,1 milioane de dolari. În ceea ce privește Europa, calendarul de lansare și nivelul prețurilor vor depinde de negocierile naționale de rambursare, care diferă de la o țară la alta. Accesul real al pacienților la această terapie inovatoare va fi, prin urmare, determinat de acordurile individuale cu sistemele naționale de sănătate.
Sursa: https://pharmaphorum.com/news/novartis-new-sma-gene-therapy-cleared-eu
