Un nou medicament împotriva cancerului pancreatic, recomandat pentru autorizare în UE
Comitetul pentru medicamente de uz uman (CHMP) al Agenției Europene pentru Medicamente (EMA) a recomandat acordarea unei autorizații de comercializare în Uniunea Europeană pentru Rasonque (daraxonrasib), un tratament oral destinat adulților cu adenocarcinom pancreatic metastatic, adică un cancer pancreatic care s-a răspândit în organism și care au urmat cel puțin un tratament anterior.
O nevoie medicală urgentă, cu puține opțiuni disponibile
Pacienții cu adenocarcinom pancreatic metastatic la care boala a progresat după tratamentele anterioare se confruntă cu opțiuni terapeutice extrem de limitate și un prognostic sumbru. Chimioterapia standard oferă beneficii modeste și vine cu o toxicitate semnificativă, ceea ce face ca nevoia unor tratamente mai eficiente să fie urgentă. Rasonque a fost identificat în cadrul proiectului Cancer Medicines Pathfinder al EMA drept un medicament de înaltă prioritate, capabil să răspundă acestei nevoi nesatisfăcute.
Cum funcționează daraxonrasib
Substanța activă din Rasonque, daraxonrasib, este un inhibitor RAS. Proteinele RAS joacă un rol esențial în creșterea și supraviețuirea celulelor. În adenocarcinomul pancreatic, mutațiile genei RAS determină activarea permanentă a acestor proteine, ceea ce duce la proliferarea necontrolată a celulelor canceroase. Daraxonrasib acționează prin legarea de o proteină numită ciclofilina A, formând un complex care se atașează de proteinele RAS și le blochează activitatea, oprind astfel creșterea tumorii și distrugând celulele canceroase.
Rezultatele studiului clinic: supraviețuire aproape dublată
Rasonque a fost investigat într-un studiu de fază 3, deschis, multinațional, care a inclus 500 de pacienți cu adenocarcinom pancreatic metastatic la care boala progresase după tratamente sistemice anterioare. Dintre aceștia, 92% prezentau o mutație RAS G12 confirmată, cea mai frecventă mutație asociată acestei boli. Rezultatele au fost semnificative:
Pacienții tratați cu Rasonque au trăit în medie 12,4 luni, față de 6,7 luni în cazul celor tratați cu chimioterapie. De asemenea, timpul median până la progresia bolii a fost de 7,2 luni cu Rasonque, comparativ cu 3,6 luni cu chimioterapia, practic o dublare a intervalului fără evoluție a bolii.
Efecte secundare raportate
Cele mai frecvente efecte adverse observate în rândul pacienților tratați cu Rasonque au fost: diareea, erupțiile cutanate, stomatita (inflamația mucoasei bucale), greața și vărsăturile. Profilul de siguranță al medicamentului a fost evaluat în contextul beneficiilor clinice semnificative pe care le oferă față de chimioterapia standard.
O procedură accelerată de evaluare
Recomandarea EMA a urmat o revizuire etapizată a datelor (phased review), o procedură prin care CHMP a început evaluarea cu câteva luni înainte de depunerea completă a dosarului. Datele privind calitatea, profilul non-clinic și cel clinic au fost analizate pe măsură ce erau transmise de companie. Această abordare a redus timpul de evaluare la mai puțin de 150 de zile, față de până la 210 zile active necesare în mod obișnuit pentru o evaluare standard, care, în total, durează în general aproximativ un an.
Implicații pentru legislația farmaceutică europeană
Experiența acumulată în cadrul revizuirii etapizate a Rasonque va contribui la consolidarea și implementarea acestui instrument în cadrul noii legislații farmaceutice a UE. Procedura este concepută ca un mecanism mai agil și mai eficient de evaluare a medicamentelor inovatoare, cu scopul de a asigura accesul mai rapid al pacienților la tratamente promițătoare. EMA și CHMP intenționează să aplice această abordare și altor medicamente aflate în dezvoltare, de la caz la caz, atunci când există indicii că medicamentul respectiv răspunde unei nevoi medicale nesatisfăcute și prezintă un interes major din perspectiva sănătății publice.
Următorii pași spre autorizare
Opinia adoptată de CHMP reprezintă o etapă intermediară. Aceasta va fi transmisă Comisiei Europene, care va accelera decizia privind autorizarea de comercializare la nivelul întregii UE. Odată acordată autorizația, deciziile privind prețul și rambursarea medicamentului vor reveni fiecărui stat membru, în funcție de rolul acestuia în sistemul național de sănătate.
Sursa: https://www.ema.europa.eu/en/news/ema-recommends-authorisation-rasonque-metastatic-pancreatic-cancer
