Administrația pentru Alimente și Medicamente din SUA (FDA) a aprobat veligrotug (Lumvoa) pentru tratamentul bolii oculare tiroidiene (TED – Thyroid Eye Disease), indiferent de stadiul activ sau cronic al afecțiunii, a anunțat compania Viridian Therapeutics.
Primul tratament aprobat pentru ambele forme ale bolii
Veligrotug este primul tratament cu indicație aprobată atât pentru forma activă, cât și pentru forma cronică a bolii oculare tiroidiene. Studiile clinice au demonstrat un efect statistic semnificativ atât asupra răspunsului la diplopie, cât și asupra rezolvării complete a simptomelor în ambele forme ale bolii. Până acum, singurul tratament non-chirurgical disponibil pe piață pentru TED era teprotumumab (Tepezza).
Mecanism de acțiune
Veligrotug acționează ca un anticorp monoclonal umanizat, antagonist complet al receptorului factorului de creștere insulinic de tip 1 (IGF-1R) – același mecanism de acțiune ca al teprotumumab. Această țintă moleculară joacă un rol central în procesele inflamatorii și de expansiune tisulară caracteristice bolii oculare tiroidiene.
Rezultatele studiilor clinice de fază III
Aprobarea veligrotug s-a bazat pe două studii clinice de fază III – THRIVE și THRIVE-2 – care au atins atât endpoint-ul primar, cât și toate endpoint-urile secundare. În studiul THRIVE, la săptămâna 15, pacienții cu boală activă au obținut o reducere medie a proptosisului de 2,89 mm cu veligrotug, față de 0,48 mm cu placebo, măsurată cu exoftalmometrul Hertel. În cazul pacienților cu boală cronică (THRIVE-2), reducerile au fost de 2,34 mm, respectiv 0,46 mm.
Îmbunătățiri semnificative ale diplopiei
Rezolvarea completă a diplopiei (vederea dublă) a survenit semnificativ mai frecvent în grupurile tratate cu veligrotug față de placebo: 54% vs. 12% în boala activă și 32% vs. 14% în boala cronică. Răspunsul la diplopie, definit ca o reducere de cel puțin 1 punct pe scala subiectivă Gorman, a fost de asemenea mai frecvent cu veligrotug: 63% vs. 20% pentru boala activă și 56% vs. 25% pentru boala cronică.
Opinia specialiștilor
„Este încurajator să vedem un nou tratament pentru întregul spectru al bolii, cu date care arată un debut rapid al reducerii proptosisului, precum și îmbunătățiri ale diplopiei", a declarat Dr. Michael Yen, de la Baylor College of Medicine din Houston, unul dintre investigatorii studiului THRIVE. „Aceasta este o nouă opțiune interesantă pe care medicii o pot oferi pacienților cu TED."
Avertismente și reacții adverse
Veligrotug nu are contraindicații absolute, însă eticheta produsului include avertismente privind reacțiile la perfuzie, boala inflamatorie intestinală, hiperglicemia și afectarea auzului. Cele mai frecvente reacții adverse (cu o incidență de 5% sau mai mult) includ: spasme musculare, cefalee, afectarea auzului, hiperglicemie, oboseală, diaree, discomfort auricular, reacții legate de perfuzie, greață, nazofaringită, creșterea creatinkinazei serice, piele uscată și hipertensiune arterială.
Schema de administrare și disponibilitate
Veligrotug se administrează intravenos, pe parcursul a 12 săptămâni, prin cinci perfuzii efectuate o dată la trei săptămâni. Viridian Therapeutics intenționează să lanseze imediat medicamentul și a creat un program de suport cuprinzător pentru pacienți, destinat navigării prin sistemele de asigurări și gestionării costurilor din buzunarul propriu. Compania are în studii clinice de fază III și un alt anticorp monoclonal anti-IGF-1R, elegrobart, administrat subcutanat, destinat tot pacienților cu boală oculară tiroidiană.
Sursa: https://www.medpagetoday.com/endocrinology/thyroid/121972
